FDA предложила отозвать одобрение препарата Tavneos из-за поражений печени
В мае 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало подробный документ по экспериментальному препарату от редкой аутоиммунной формы васкулита, который часто поражает почки и лёгкие. Ведомство сомневалось, одобрять ли лекарство, и попросило независимый консультативный комитет высказаться, в частности, о том, лучше ли препарат существующих методов лечения.
Исследование провела калифорнийская биотехнологическая компания ChemoCentryx. У участников действительно была немного выше доля ремиссии симптомов через год. Но, по оценке FDA, результаты трудно интерпретировать, потому что дизайн исследования был далёк от оптимального. Похожее мнение высказали и некоторые члены комитета; один из них заметил, что эффект препарата «просто недостаточно хорошо подтверждён этим исследованием».
Вместе с тем многие пациенты и часть врачей увидели в данных потенциально полезное лекарство, которое могло бы снизить зависимость от стероидов: они высокоэффективны, но часто вызывают тяжёлые побочные эффекты. Комитет с небольшим перевесом проголосовал за одобрение, FDA последовало этому совету и 7 октября 2021 года разрешило препарат. Он поступил в клиники под названием Tavneos.
Год спустя ChemoCentryx купила Amgen, одна из крупнейших фармацевтических компаний мира. Лечение недёшево: по данным Drugs.com, и сейчас оно стоит 220 000 долларов в год. В 2025 финансовом году продажи Tavneos достигли почти полумиллиарда долларов.
Всё это происходило несмотря на давний инвесторский иск, в ходе которого, как выяснилось попутно, появились материалы, которые, по нынешнему мнению FDA, свидетельствуют о манипуляциях сотрудников ChemoCentryx с данными ключевого исследования, представленного регулятору. В апреле этого года FDA направило письмо с предложением отозвать Tavneos с рынка США: ведомство ссылается на сообщения о тяжёлых, порой смертельных поражениях печени и утверждает, что у препарата теперь нет «существенных доказательств» эффективности. Заголовок оригинала подчёркивает, что отозвать одобрение непросто, но доступный фрагмент текста объясняет лишь предысторию.
Ключевые факты
- В апреле этого года FDA направило письмо с предложением отозвать Tavneos с рынка США из-за сообщений о тяжёлых, порой смертельных поражениях печени и отсутствия «существенных доказательств» эффективности.
- Препарат одобрен 7 октября 2021 года для лечения редкого аутоиммунного васкулита; комитет рекомендовал одобрение с небольшим перевесом голосов, хотя исходно FDA сомневалось из-за слабого дизайна исследования.
- По мнению FDA, иск инвесторов попутно вскрыл свидетельства того, что сотрудники ChemoCentryx манипулировали данными ключевого исследования.
- Лечение стоит 220 000 долларов в год (по данным Drugs.com), а продажи в 2025 финансовом году составили почти полмиллиарда долларов; ChemoCentryx год спустя после одобрения купила Amgen.
Почему это важно
Случай показывает редкую ситуацию: регулятор пытается убрать с рынка лекарство, которое само же одобрило, причём препарат остаётся коммерчески успешным (почти полмиллиарда долларов продаж в 2025 финансовом году). Поводов два: сообщения о тяжёлых, иногда смертельных поражениях печени и предполагаемая манипуляция данными ключевого исследования. Заголовок оригинала указывает, что отозвать одобрение непросто, однако приведённый фрагмент причин этого не раскрывает.
Кому это важно
Пациентам с редким аутоиммунным васкулитом и их врачам, для которых препарат был шансом уменьшить применение стероидов. Также тем, кто следит за фармацевтической отраслью и регулированием лекарств: затронуты FDA, Amgen и ChemoCentryx, а также инвесторы, чей иск привёл к обнаружению спорных материалов.
Как это применить
Практических действий из фрагмента не вытекает. Пациентам, принимающим препарат, вопросы о безопасности и дальнейшем лечении нужно обсуждать с лечащим врачом; само решение о судьбе препарата ещё не принято.
Можно ли доверять
Материал опубликован в Ars Technica, текст построен на изложении позиции FDA. Утверждение о манипуляции данными в источнике подано как то, что, по нынешнему мнению FDA, является свидетельством, а не как установленный факт. Цена в 220 000 долларов в год дана со ссылкой на Drugs.com. Доступный текст, только начало статьи.
Риски и подводные камни
Предложение FDA, это письмо с предложением отзыва, а не окончательное решение; чем завершится процедура, в доступном тексте не сказано. Обвинение в манипуляции данными исходит из оценки регулятора, а подробности иска и того, кто и как менял данные, не приведены. Не стоит делать выводы о числе случаев поражения печени: цифр в источнике нет.
«Эффект препарата просто недостаточно хорошо подтверждён этим исследованием.»
— один из членов консультативного комитета FDA (имя не названо), Ars Technica